CRISPR-Cas遺伝子編集を用いて細胞培養からHIVを完全に除去 [pdf] (escmid.org) 1 ポイント 投稿者 GN⁺ 2024-03-21 | 1件のコメント | WhatsAppで共有 関連記事 CRISPR遺伝子はさみによるがん治療の可能性、米国研究チームが臨床試験に成功 4 ポイント · 1件のコメント · 2022-11-12 CRISPR技術が「薬で攻略しにくい」がんを含むがん細胞を選択的に細断 1 ポイント · 1件のコメント · 25 일 전 CRISPR菌類：高タンパクで持続可能、しかも肉のような味 1 ポイント · 1件のコメント · 2025-12-14 科学者たちがダウン症候群に関連する染色体を除去する方法を見つけた可能性 1 ポイント · 1件のコメント · 2025-07-25 HIV予防対策 2 ポイント · 1件のコメント · 2024-08-08 1件のコメント GN⁺ 2024-03-21 Hacker Newsの意見 大きな問題は、CRISPRを感染細胞の100%に届ける必要があることにある 生物学者として知る限り、in vivo（生体内）で100%の送達率を達成する方法はまだない HIVには潜伏している特定の潜伏リザーバーがある 体のすべての細胞に到達する必要はなく、そのリザーバーを狙える有利な確率分布があればよい かなり高い割合で届けられるだけでも、問題ではないかもしれない CRISPR治療に、送達に成功した細胞を保護するマーカーとして働く要素を入れ、マーカーのない細胞をすべて除去すればよい 健全な免疫系を維持するのにCD4細胞がどれほど必要なのかは分からないが、2桁%の減少にも耐えられそうだし、特に一時的ならなおさらそう思える 生体内送達は難しいが、多くの優秀なチームが取り組んでいる 動物実験で、Verveという会社がナノ粒子を通じて肝臓へCRISPRを送達し、特定のナノ粒子濃度で80%超の送達率を達成する方法を見つけており、かなり興味深い 最大の問題はオフターゲット編集だと思っていた 生物学者ではない それは完治を目指す場合の話で、反復治療なら必ずしもそうではない プレスリリースでやる科学のように見える 結果はまだプレプリントにすらなっておらず、2022年のプレプリントには方法の一部しかない 誇張されているようなので無視する このプレスリリースはEuropean Congress of Clinical Microbiology & Infectious Diseases（ECCMID）の抄録P0004、P0006、P0013、P0026、P0004に基づいている 資料は学会選考委員会の査読を受けているが、P0004の資料だけがプレプリント論文として公開されており、残りの3件は医学誌にもプレプリントにもまだ投稿されていない この分野はよく知らないが、薬にするには主な難関は注射、さらに望ましくは服用後にも生き残る形でのカプセル化と、感染細胞の標的化、あるいは少なくともすべての細胞に届いたとしてもHIV DNAにだけ作用することを保証することだと思う 結局、商用化には何が必要なのかが気になる CRISPRを使う鎌状赤血球症治療薬はすでにある 詳細は知らないが、1つ成功したなら2つ目も可能かもしれない 細胞培養から完治への道のりは長いが、それでも希望はあり、大きな欠点はこうした治療が非常に高価なことだ ただし過去の時間と経験は、コストを下げられることを示してきた "Sickle Cell Disease Approvals Include First CRISPR Gene Editing Therapy" https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/28137... 一般的には次が必要になる 送達: mRNAとガイドRNAを標的細胞の中に入れる 発現: 標的細胞がmRNAを発現してタンパク質を作ることを保証する オンターゲット編集効率: 意図した編集が高い割合で起きるようにする オフターゲット編集: 別の位置で別の編集が起きないようにする CRISPRもミスをする がん、障害、死亡につながり得る種類のミスだ 魔法の杖ではなく、細胞培養で何かができるというのは興味深いが、治療法としてはまだ非常に遠い これを薬として製品化するには、事実上生物学的ウイルスを設計しなければならないということなのか？ そうであってほしい 治療はすでに第1/2相統合ヒト臨床試験に入っている https://crisprmedicinenews.com/news/clinical-trial-update-po... https://open.substack.com/pub/timself/p/3-million-or-your-li... 興味があるかもしれない 関連するxkcd: http://xkcd.com/1217 実際には、拳銃で細菌を殺すのは難しい可能性が高い CRISPRが発明された日は、人類にとって最高の日なのか、最悪の日なのか、それともその両方なのか？ CRISPRがしたことを行う能力はすでにあり、実験室での作業を単純化しただけだ TALENとジンクフィンガーヌクレアーゼを見ればよい おそらく「最高の日」とまではいかなくても、間違いなく非常に良い日だ オーウェル的シナリオを想像するのはあまりに簡単だが、本当に心配すべきことは普通の人が考えるよりずっと微妙で、世界がどう変わるかというより、すでに世界がどう回っているかと関係している場合が多いと思う おそらく人類2.0には良さそうだ 驚くべき、そして恐ろしい技術だ 核のように見える 核兵器でも、気候変動を引き起こす汚染の大半とマイクロプラスチックを取り除くことはできる https://xkcd.com/1217/
1件のコメント
Hacker Newsの意見
大きな問題は、CRISPRを感染細胞の100%に届ける必要があることにある
生物学者として知る限り、in vivo（生体内）で100%の送達率を達成する方法はまだない
体のすべての細胞に到達する必要はなく、そのリザーバーを狙える有利な確率分布があればよい
CRISPR治療に、送達に成功した細胞を保護するマーカーとして働く要素を入れ、マーカーのない細胞をすべて除去すればよい
健全な免疫系を維持するのにCD4細胞がどれほど必要なのかは分からないが、2桁%の減少にも耐えられそうだし、特に一時的ならなおさらそう思える
動物実験で、Verveという会社がナノ粒子を通じて肝臓へCRISPRを送達し、特定のナノ粒子濃度で80%超の送達率を達成する方法を見つけており、かなり興味深い
生物学者ではない
プレスリリースでやる科学のように見える
結果はまだプレプリントにすらなっておらず、2022年のプレプリントには方法の一部しかない
誇張されているようなので無視する
このプレスリリースはEuropean Congress of Clinical Microbiology & Infectious Diseases（ECCMID）の抄録P0004、P0006、P0013、P0026、P0004に基づいている
資料は学会選考委員会の査読を受けているが、P0004の資料だけがプレプリント論文として公開されており、残りの3件は医学誌にもプレプリントにもまだ投稿されていない
この分野はよく知らないが、薬にするには主な難関は注射、さらに望ましくは服用後にも生き残る形でのカプセル化と、感染細胞の標的化、あるいは少なくともすべての細胞に届いたとしてもHIV DNAにだけ作用することを保証することだと思う
結局、商用化には何が必要なのかが気になる
詳細は知らないが、1つ成功したなら2つ目も可能かもしれない
細胞培養から完治への道のりは長いが、それでも希望はあり、大きな欠点はこうした治療が非常に高価なことだ
ただし過去の時間と経験は、コストを下げられることを示してきた
"Sickle Cell Disease Approvals Include First CRISPR Gene Editing Therapy"
https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/28137...
送達: mRNAとガイドRNAを標的細胞の中に入れる
発現: 標的細胞がmRNAを発現してタンパク質を作ることを保証する
オンターゲット編集効率: 意図した編集が高い割合で起きるようにする
オフターゲット編集: 別の位置で別の編集が起きないようにする
がん、障害、死亡につながり得る種類のミスだ
魔法の杖ではなく、細胞培養で何かができるというのは興味深いが、治療法としてはまだ非常に遠い
そうであってほしい
治療はすでに第1/2相統合ヒト臨床試験に入っている
https://crisprmedicinenews.com/news/clinical-trial-update-po...
https://open.substack.com/pub/timself/p/3-million-or-your-li...
興味があるかもしれない
関連するxkcd: http://xkcd.com/1217
CRISPRが発明された日は、人類にとって最高の日なのか、最悪の日なのか、それともその両方なのか？
TALENとジンクフィンガーヌクレアーゼを見ればよい
オーウェル的シナリオを想像するのはあまりに簡単だが、本当に心配すべきことは普通の人が考えるよりずっと微妙で、世界がどう変わるかというより、すでに世界がどう回っているかと関係している場合が多いと思う
驚くべき、そして恐ろしい技術だ
核兵器でも、気候変動を引き起こす汚染の大半とマイクロプラスチックを取り除くことはできる
https://xkcd.com/1217/